華潤三九攜手艾爾普，攻堅iPSC心衰新藥

中國CGT（細胞與基因治療）領域又迎新突破。

近日，華潤三九（000999.SZ）與南京艾爾普再生醫學（簡稱“艾爾普”）簽署HiCM-188（iPSC來源心肌細胞）在中國大陸地區的項目合作聯合開發協議。HiCM-188是在中美同時獲得IND注冊的“現貨型”細胞創新藥，也是央企深度參與的國內首個自研iPSC來源心肌細胞藥物。

據悉，HiCM-188瞄準“重度心衰”這個傳統療法難以突破的領域，契合了當前尚未被滿足的臨床需求。目前，該藥物已在我國進入II期臨床試驗，并已經在美國、新加坡、泰國等地區啟動I/II期臨床試驗。

近年來，頂層設計不斷出臺政策支持再生醫學的發展——《“十四五”生物經濟發展規劃》明確將干細胞與再生醫學列為“前沿生物技術”首位；《“健康中國2030”規劃綱要》也強調，要發展干細胞與再生醫學等醫學前沿技術。

6月10日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發布的《先進治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》，將細胞與基因療法納入“先進治療藥品”，CGTs藥物將獲得更加明確適用的科學監管和審評審批。

行業人士預計，如果HiCM-188成功上市，不僅有望為華潤三九進一步打開千億級的心衰藥物賽道，更將填補國內空白，創造心衰治療的新方案，惠及全球患者。

瞄準千億心衰賽道

所謂心力衰竭（簡稱“心衰”），并不是一種獨立的疾病，而是各類心臟疾病發展的終末階段，大部分心臟疾病發展到末期的結果就是心力衰竭。

心衰是全球范圍內導致高發病率和高死亡率的主要疾病之一，根據《中國心衰中心工作報告（2021）》估算，中國25歲以上心衰患者人數為1205萬人，每年新發患者297萬人，心衰患者的5年生存率與惡性腫瘤相似。

行業普遍認為，隨著全社會老齡化的加劇，重度心衰患者人數將會大幅提升。

根據GlobalData預測，全球主要國家的心衰藥物市場規模將從2018年的37億美元增長至2028年的221億美元（約合人民幣1590億元），CAGR高達19.5%。

然而，目前針對心衰的標準治療方法，只能夠在一定程度上控制病情發展，對于逆轉心力衰竭進程，尤其針對嚴重心衰患者，效果十分有限。心臟移植雖然被視為治療終末期心臟病的最后手段，但由于供體器官的極度短缺，嚴重限制了其廣泛應用。

在此背景下，心肌細胞替代療法作為一種極具潛力的方案應運而生。它通過補充新鮮的心肌細胞，可有效逆轉心臟重構、恢復心臟功能，改善患者的生存質量。并且，人類誘導多能干細胞（hiPSCs）憑借其獨特的多向分化潛能，能夠在體外分化為高度純化的心肌細胞，為修復受損/喪失的心肌提供了理想的來源。

當前，一系列強有力的證據表明，基于iPSC的心衰治療，有望成為治療嚴重心力衰竭的有效方法。

據了解，全球已有多家公司擁有iPSC產品管線，但多數產品均處于臨床前研究階段。HiCM-188是全球為數不多進入臨床Ⅰ/Ⅱ期的細胞治療方法，已經在臨床試驗中展示了安全性和初步療效。

“艾爾普再生醫學選擇的心衰適應證，精準契合目前巨大的、未滿足的臨床需求，實現了從心臟移植到精準心肌修復的技術跨越，具有重大意義?！敝袊茖W院院士、復旦大學附屬中山醫院心內科主任葛均波說道。

華潤三九“搶灘”未來生命產業

華潤三九與艾爾普的合作，正是基于HiCM-188的發展潛力與艾爾普的技術優勢。

隨著人口老齡化加速，心衰治療藥物市場正處一片藍海。艾爾普擁有國際領先的iPSC生產制造平臺、精準的管線臨床定位，在心衰再生治療領域擁有超過5年的長期隨訪數據。

近年來，華潤三九強化研發創新，推進并購重組，融合穩步推進，構建全產業鏈競爭優勢?！笆奈濉逼陂g，華潤三九研發投入規模逐年增加，由5.81億元（2020年）提升至9.53億元（2024年），增幅達63.97%。

行業認為，華潤三九與艾爾普的合作，有望充分發揮兩家企業的優勢，創造心衰治療的新方案，推動中國細胞治療產業的快速發展。

因獨特的生物學特性與應用潛力，干細胞曾三度成為諾貝爾獎授獎辭的“關鍵詞”，醫學界也一直有著“干細胞或將引發一場醫療變革”的說法。

當下，干細胞治療正逐漸成熟并進入臨床轉化，我國作為“世界第一梯隊”的干細胞研究大國，相關的應用轉化正在持續加快。各大醫藥行業頭部企業也“摩拳擦掌”，加速了對干細胞療法等未來生命產業的布局，以迎接干細胞臨床醫學轉化的“黃金期”。

華潤三九是其中之一。今年3月，華潤三九完成了對天力士的控制權收購，后者已布局間充質干細胞治療藥物。與此同時，華潤三九還圍繞“3+N”領域拓展處方藥業務，產品矩陣覆蓋心腦血管、抗腫瘤、消化系統、骨科、兒科、抗感染等治療領域。

華潤三九董事長邱華偉認為，細胞療法是未來生命健康領域的新趨勢，針對很多老年疾病、難治性疾病都表現出了巨大的臨床潛力，高度契合華潤集團承擔“大國重器”的使命擔當。

“此次與艾爾普再生醫學的合作，將有助于我們進一步拓展細胞治療賽道。后續雙方團隊將緊密合作，全力推進HiCM-188心衰再生治療藥物臨床試驗，為眾多心衰患者提供治療新選擇?！鼻袢A偉進一步說道。