傳奇生物公布2024年第三季度業績：加速布局產能與研發，鞏固全球細胞治療市場地位

• 營收創新高：第三季度凈銷售額達2.86億美元，同比增長87.6%，環比增長53.2%。

• CARVYKTI表現出色：上市10個月表現優異，領跑同類CAR-T產品。

• 多元增長因素：二線患者需求增加、產能擴張、生產效率提升及國際布局為業績增色。

2024年第三季度，傳奇生物（Legend Biotech）表現卓越，交出了一份引人注目的成績單。公司管理層在最近的季度業績發布會上，分享了其最新的財務表現與業務進展。

具體而言，該公司當季度凈貿易銷售額達到2.86億美元，同比增長87.6%，環比增長53.2%，呈現出穩健的雙位數增長態勢。驅動這一顯著增長的關鍵因素在于CARVYKTI的強勁市場表現，該產品在公司關鍵市場的拓展、產能的提升以及運營效率的優化等方面均取得了突破性進展。此外，傳奇生物在研發創新、產能布局以及全球監管審批等多個領域也頻頻取得了新的重要里程碑。

在業績發布會上，傳奇生物管理層詳細介紹了業已取得的成就及對未來發展的戰略布局。這一系列的積極進展，進一步鞏固了傳奇生物在全球細胞治療領域的領導地位。

強勁市場拓展與持續增長的核心驅動力

從財務表現來看，傳奇生物在第三季度取得了令人矚目的成績。公司凈銷售額達到了約2.86億美元，營收不僅較去年同期增長了87.6%，而且比上一季度也增長了53.2%。

傳奇生物在其官網發布的資料顯示，其業績增長主要得益于一下幾個方面：首先，二線及更早期患者對CARVKTY的需求不斷增加；其次，公司的產能得到了有效擴增；再者，生產效率的提升也為業績增長貢獻了力量；最后，包括德國、奧地利、巴西和瑞士在內的商業布局持續擴張，進一步推動了公司的銷售業績。

目前在美國獲批可治療CARVYKTI患者的醫院總數已達82家。而在美國和德國的BCMA CAR-T類產品銷售中，CARVYKTI已占據了近90%的市場份額，并且是市場上推進速度最快的CAR-T產品。數據顯示，自2022年2月FDA批準CARVYKTI以來的10個季度里，無論從營收還是治療數量看，CARVYKTI在所有商業化CAR-T產品中均居于領先位置。

在銷售和分銷開支方面，截至2024年9月30日的三個月內，傳奇生物的銷售和分銷開支為4,430萬美元，而去年同期這一數字為2,110萬美元。這一增長主要是由于與西達基奧侖賽商業活動相關的成本增加，包括銷售團隊的擴大和二線適應癥的推出。

在資金狀況方面，截至2024年9月30日，傳奇生物的現金及現金等價物和定期存款達到了12億美元。該公司認為，這些資金將為其提供直至2026年的財務儲備，并預計在2026年實現經營利潤。

在產能布局上，傳奇生物也取得了顯著進展。公開資料顯示，該公司的比利時根特Obelisc工廠自今年1月開始臨床生產，并于9月啟動了商業化生產，這將有助于滿足更多患者的需求。此外，由諾華提供生產服務的工廠也于今年夏天開始臨床生產，并預計于2025年上半年開始商業生產。傳奇生物位于比利時根特的Tech Lane工廠預計將于2025年上半年開始臨床生產，下半年在開始商業生產。而該公司位于美國新澤西Raritan的工廠則預計于2025年下半年獲得監管批準。預計到2025年底，傳奇生物整個生產網絡的產能將超過10,000劑/年。

作為長期戰略的一部分，傳奇生物在進一步擴大產能的同時，也在積極推進研發項目，以鞏固其在細胞治療創新領域的領導地位。該公司計劃在美國賓夕法尼亞州費城新建全球領先的細胞療法研發設施，預計該設施將于2025年第三季度完工。外界認為，這將進一步擴展傳奇生物在美國的研發布局，并推進其下一代細胞療法產品管線。

監管審批推動全球商業化進展

在監管審批方面，傳奇生物同樣取得了里程碑式的進展。中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準西達基奧侖賽（cilta-cel）用于治療既往接受過至少三線以上療法（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑）的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。同時，瑞士藥品監督管理局（Swissmedic）也批準了擴大CARVYKTI的適應癥，用于治療既往接受過至少二線以上療法（包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體）且對來那度胺耐藥的復發和難治性多發性骨髓瘤成人患者。這使得瑞士成為繼美國、德國、奧地利和巴西之后，第五個向患者商業化提供CARVYKTI的國家。

傳奇生物在監管審批方面的進展為其解鎖了巨大的商業機會，該公司預計未來可觸及的符合接受治療條件的MM患者中，五線及以上患者達2.2萬人，二至四線患者達8萬人，前線患者達5.2萬人。

CARVYKTI優勢：靈活的門診治療

傳奇生物的管理層認為，CARVYKTI在商業化銷售上的卓越表現得益于其廣泛的門診使用。目前在CARVYKTY治療總量中，門診治療占48%，如此頻繁的使用CAR-T療法在門診環境中是非常罕見的，這也是CARVYKTI重要的差異化優勢之一。CARVYKTI之所以如此受到門診的青睞，原因在于其具有獨特的細胞因子釋放綜合征（CRS）延遲發作特征，是目前CAR-T療法中唯一一種在實際發作之前會有較長時間間隔的療法，這使得CARVYKTI治療能夠遠程給藥、遠程監測，從而優化了醫院床位等資源分配，患者及照護者亦可在接受治療后出院觀察，這些都使得CARVYKTI可以進行更加廣泛的門診治療。而商業保險公司也更傾向于選擇CARVYKTI這類可以顯著節省下游成本的產品。

基于CARTITUDE-4奠定的患者及醫療服務提供者群體基礎以及上述CARVYKTI可遠程給藥及監測的特性，CARTITUDE-5、CARTITUDE-6所針對的治療人群有望從醫院內拓展到醫院外更廣泛及具有流動性的患者群體，傳奇生物將積極與大型零售與社區門診的直接服務點（Direct Point-of-Service, DPOS）（比如美國腫瘤?？圃\所、佛羅里達州癌癥診所等）接洽，尋求觸及更廣大的患者群體。

關鍵臨床數據揭示CARVYKTI卓越療效

在臨床數據更新及解讀方面，傳奇生物管理層揭示了CARVYKTI在臨床上的顯著優勢。經過三年的跟蹤隨訪和超過4,000例患者的治療，臨床結果顯示CARVYKTI是目前首個且唯一能顯著延長多發性骨髓瘤患者總生存期的細胞療法，其在臨床數據上的優勢明顯：

• 死亡風險低：與標準療法相比，在既往接受過1-3線前線治療的來那度胺難治性MM患者中，死亡風險降低45%；接受CARVYKTI治療的患者疾病進展或死亡風險降低約70%。

• 低風險比：CARVYKTI風險比為0.55，或為迄今為止任何主要骨髓瘤試驗中觀察到的最低風險比。

• 更長的總生存期（OS）：CARVYKTI 30個月總生存率為76.4%（標準療法為63.8%）。截至目前CARVYKTI的中位OS尚未達到。與標準療法相比，一次性 CARVYKTI 輸注顯著延長了患者總生存期并改善了生活質量。

• 無進展生存期（PFS）顯著改善：與標準治療相比，CARVYKTI在無進展生存期（PFS）方面的表現更是十分亮眼，其30個月PFS比率達到59.4%（標準療法為25.7%）。截至目前CARVYKTI的中位PFS尚未達到。

• 穩定的安全性特征：自上次報告后，CARVYKTI治療組并未報告新的神經麻痹或運動和神經認知治療中出現不良事件的病例。

• 延遲性神經毒性低：治療結果顯示CARVYKTI的腫瘤負荷降低，于CARTITUDE-4實驗中，包括帕金森綜合征在內的延遲性神經毒性發生率不到1%。

• 不符合治療條件的患者比例呈下降趨勢：相較CARTITUDE-1，數據初步顯示CARTITUDE - 4適應癥下的患者在進入時不符合治療條件的比率更低。

• 競品比較：在臨床數據的定義方面，CARVYKTI臨床數據中所有CR均表示“嚴格完全緩解”，這不同于有些同類產品數據所表示的“完全緩解”。

相較競爭對手，CARVYKTI在療效的持久性上的表現也十分優異，其在CARTITUDE-1、CARTITUDE-2、CARTITUDE-4以及不同情況下的試驗中顯示出一貫的結果，已經觀察到CARTITUDE-1試驗的末線患者群體中有將近三年的無進展生存期。而歐洲國家對于療效持久性非常關注，監管機構經常會就患者生存的相關問題（如PFS、OS等）進行問詢。

傳奇生物管理層方面還表示，在進行數據對比時刻意選擇傳奇生物早期試驗數據進行對比是不公平的，很顯然在CARTITUDE-4試驗以及在現實世界實踐中，醫生們已經在管理方面積累了豐富的經驗，CARTITUDE-4的試驗數據無論在療效還是安全性上都比CARTITUDE-1試驗中觀察到的有所改善。

在研發管線方面，傳奇生物后續將完成CARTITUDE-6試驗的患者入組。目前，在美國進行的兩項一期臨床試驗有望在明年發表有關安全性及有效性的數據，一個是與諾華合作的針對小細胞肺癌及大細胞神經內分泌癌的DLL3靶向產品，另一個是針對針胃癌及胰腺癌的CLAUDIN 18.2靶向產品。此外，該公司在中國還有八個正在進行中的IIT臨床試驗，包括自體療法及同種異體療法。

關于自體免疫項目，同時靶向CD19、CD20、和CD22的自體療法的首個人體研究試驗目前正在入組患者，預計將于2025年產出部分數據。另外同時靶向CD19及BCMA的同種異體療法的首個人體研究試驗計劃于2025年開展。

該公司當前的研發管線進展如下圖所示：

總的來說，傳奇生物在2024年第三季度取得了令人矚目的成績，不僅在財務上實現了顯著增長，還在產能布局、研發項目以及監管審批等方面取得了重要進展。這些成績的取得為該公司未來的發展奠定了堅實的基礎。